[00124304]奈拉滨新药技术转让

奈拉滨新药（山东中天医药）技术转让 一、药物基本情况 1.1申报类型及进度：已完成产品小试，属化药申请3.1类 1.2通用名：奈拉滨 1.3英文名称：nelarabine 1.4成份：奈拉滨 1.5规格：250mg/50ml 1.6适应症：用于至少接受过两种化学疗法之后病情复发或对药物无应答的T细胞急性成淋巴细胞性白血病和T细胞淋巴瘤患者。 1.7用法用量：成人推荐剂量1500 mg/m²，静脉输注2小时，21天为一疗程，在第1、3、5天给药，无需稀释。儿童推荐剂量为650mg/m²，静脉输注1小时，21天为一疗程，连续输注5天，无需稀释。成人儿童的推荐治疗期未明确，临床试验中，除非患者病情加重，不能耐受毒性，即将进行骨髓移植或不再进行治疗。 1.8适应症：用于治疗至少两种治疗方案无效或治疗后复发的T细胞急性淋巴细胞性白血病(T-ALL)和T细胞淋巴母细胞性淋巴瘤(T-LBL)。 二、项目特点 奈拉滨为脱氧鸟苷类似物9-β-阿糖鸟嘌呤(ara-G)的前药，ara-G水溶性差，加甲氧基为本药，在体内它被腺苷脱胺酶催化，脱甲氧基成为ara-G，经脱氧鸟苷激酶和脱氧胞嘧啶核苷激酶依次单磷酸化生成活性的5’-三磷酸ara-GTP，白血病母细胞中蓄积ara-GTP，PNP缺乏导致dGTP选择性地在T细胞中积累，而dGTP在B细胞中迅速降解，使其在B细胞中无堆积。细胞内dGTP的堆积可抑制DNA合成，阿糖鸟苷可选择性地毒杀T细胞白血病的细胞，导致细胞死亡。其他作用机制可能为奈拉滨的细胞毒性和系统毒性。 T细胞急性淋巴细胞性白血病通常发病于较大的儿童、青少年和青年，较B细胞急性淋巴细胞性白血病不太常见。T细胞急性淋巴细胞性白血病和T细胞淋巴母细胞性淋巴瘤认为是同样疾病的不同临床表现，通常用长春新碱、强的松、蒽环类抗生素、天冬酰胺酶、环磷酰胺和阿糖胞苷治疗，通常预后复发。 三、国内外研发状况 2005年10月28日FDA快速通道批准葛兰素史克公司的奈拉滨在美国上市。 四、知识产权状况 本品制备方法及用于抗病毒治疗的中国专利于1988.05.27申请，已授权，2002.4.23申请保护期延长至2008.5.26。目前可以审报。 五、推荐依据及理由 本药单药抗T细胞淋巴瘤较强，血液毒性低。 白血病和T-细胞淋巴母细胞性淋巴瘤是2种很难治疗的疾病。据葛兰素统计，每年新增1600例病例，而其中的500例患者将会死亡。FDA咨询小组成员们认为,，这2种致命的疾病恶化速度非常快。