[00115866]多发性硬化症治疗新药发普瑞汀

　　多发性硬化症是中枢神经系统和免疫有关的发炎及去髓鞘(demyelinating)疾病。其特征是中枢神经系统功能障碍的症状和体征的多样化，伴随反复的缓解与复发。最常见的症状为在一个或几个肢体或躯干或面部一侧或腿或手的感觉异常，表现为僵硬、无力、笨拙或视觉障碍等。如果脊髓发炎、除了运动、感觉功能外、排泄的功能亦发生障碍，是一非常痛苦的疾病。多发性硬化症是除了外伤之外，导致神经障碍最常见的疾病，发病率为0.05%，主要发生在15-40岁人群，危害非常大。多发性硬化症到目前仍没有有效的治疗药物，现行药物包括β-干扰素和一些正在开发中的药物只能降低复发次数，减缓恶化程度，不能改善症状。 　　发普瑞汀为一口服缓释制剂。它通过阻滞无髓鞘神经轴突暴露的钾通道而恢复神经传导功能，能以浓度依赖方式增加I型星形细胞、神经元和骨骼肌胞质中游离钙的浓度，并使钙进入星形细胞及肌肉细胞的量增高7倍，是第一个可用来恢复多发性硬化症患者神经学功能的药物。 　　行走障碍和肌肉弱化是多发性硬化症患者两个最通常的也是很痛苦的症状。在一项由美国和加拿大33个医院共同完成的III期临床试验证明，本品可明显提高多发性硬化症患者走路速度，增强腿部肌肉强度。12个月、24个月随访，本品提高运动速度患者比率仍分别达到了34.8%和24.9%，证明本品可持续持久地改善患者的运动状况，提高MS患者生活质量。此结果已发表于2009年2月28日出版的《Lancet》的杂志。这是首次发现能够明显改善多发性硬化症患者感觉异常的药物，具有划时代的意义。 　　2009年10月14日，美国FDA外周和中枢神经系统的专家以12：1的投票比例肯定了本品的疗效，通过了该药的技术审评。2010年1月22日FDA正式批准上市销售。因此，是一非常新的新药。 　　多发性硬化症我国患者超过50万。本品美国每片17.5美元，国内以其1/3价每片35元人民币计算，全天用药费用70元，全年用药费用25550元，以一半人服用此药，全国市场容量为65亿。发普瑞丽用量小，每片10mg，原料药合成成本相对较低，每公斤不到叁佰元。但壹公斤原料药可做拾万片，壹佰公斤销售额可达3.5亿。据报道美国每年用于多化性硬化症的费用高达数百亿美元，本品2011年销售额仅美国预计可达2.3亿美元。 　　发普瑞汀国外技术转让费高达5.1亿美元。 　　发普瑞汀合成工艺成熟，中控指标完善，质量标准已完成方法学验证。一旦与企业签约，即可进行工艺移交，随后即可中试。签约后一年半，可申报临床。