[01078246]干细胞治疗糖尿病的基础研究与临床应用

该项目属于人口与健康领域。 糖尿病是一种由于胰岛β细胞受损导致胰岛素分泌相对或绝对不足的代谢紊乱疾病。该疾病治疗方案以口服药物刺激体内产生胰岛素或体外注射补充胰岛素为主，存在需长期用药且不能根治等问题。项目组围绕“如何根治糖尿病”这一关键问题，历经十几年，利用干细胞具有自我更新、增殖、多向分化潜能等特性，在干细胞治疗糖尿病的基础和临床应用开展一系列研究，从根源解决了糖尿病病人β细胞缺乏问题，使未来治愈糖尿病成为可能。结果表明： 1.成功建立了临床级人胚胎干细胞和脐带间充质干细胞系，为糖尿病治疗提供临床GMP标准干细胞系； 2.在多家医院推广开展临床级人脐带间充质干细胞治疗糖尿病及其相关并发症，取得良好治疗效果； 3.通过修饰提高了体外合成mRNA的稳定性，利用转染胰腺关键转录因子PDX-1的mRNA方法，建立基因编程干细胞定向诱导分化为胰岛素分泌细胞安全高效体系，为基因重编程干细胞治疗糖尿病临床应用提供安全高效方案； 4.建立了安全无毒可临床运用的聚乙醇酸(PGA)和聚乳酸-羟基乙酸共聚物(PLGA)纳米材料包被的mRNA，提高mRNA在体内的稳定性和表达时间，开创了将mRNA作为临床药物在体基因编程体内干细胞分化类胰岛β细胞治疗糖尿病的国际先进方法。 推广应用情况： 在省内多家医院以技术合作和交流形式进行推广应用，治疗效果良好，社会效益得到体现；与丹弥优生物技术(湖北)、江苏善之源健康科技等公司合作，利用该技术产生了销售利润，近三年新增销售额2695.8万元，新增利润1117万元；该研究项目组成员获批相关项目16项，其中国家自然科学基金项目3项，湖北省技术创新专项(重大项目)、重点项目3项；主办学术交流国际会议2次；联合共培养博士10名，硕士研究生20余人；公开发表论文30余篇，SCI收录14篇，其中发表在Nature子刊论文2篇，单篇他引次数超过150次；申请发明专利2项，获批1项；获得省、市级科技进步奖5项；成果创新发现被湖北日报、十堰日报、光明日报等多家报纸、网络媒体报道，产生了积极社会和学术影响。